Genameðferð er efnilegt svið sem miðar að því að meðhöndla eða lækna sjúkdóma með því að breyta genum frumna. Hins vegar stendur genameðferð frammi fyrir mörgum áskorunum, svo sem öryggi, verkun, fæðingu og reglugerð. Til að sigrast á þessum áskorunum þurfa genameðferðaraðilar áreiðanlegar og viðeigandi dýralíkön til að prófa vörur sínar áður en farið er í tilraunir á mönnum.
Non-prímatar (NHP) eru nálægustu dýralíkönin við menn hvað varðar erfðafræði, lífeðlisfræði og ónæmisfræði. Þeir geta veitt dýrmætar upplýsingar um lífdreifingu, lyfjahvörf, ónæmingargetu og virkni genameðferðarvara. NHPs geta einnig hjálpað til við að bera kennsl á hugsanlegar aukaverkanir og hámarka skammtinn og íkomuleiðina.
Genameðferð er tækni sem er notuð til að meðhöndla arfgenga eða áunna erfðasjúkdóma með því að setja starfhæft gen inn í sýktar frumur. Markmið genameðferðar er að lækna eða lina einkenni sjúkdómsins með því að leiðrétta undirliggjandi erfðagalla.
Ómanneskjulíkan prímatasjúkdóma eru dýralíkön sem eru notuð til að rannsaka sjúkdóma í mönnum. Ómannlegir prímatar, eins og apar og apar, eru notaðir vegna þess að þeir deila mörgum líffræðilegum líkindum með mönnum, sem gerir þá tilvalin fyrirmynd til að rannsaka sjúkdóma í mönnum. Sjúkdómslíkön sem ekki eru mannlegir prímatar eru notaðir til að þróa nýjar meðferðir og meðferðir fyrir margs konar sjúkdóma, þar á meðal krabbamein, smitsjúkdóma, sjálfsofnæmissjúkdóma og taugahrörnunarsjúkdóma.
Sambland genameðferðar og sjúkdómslíkana sem ekki eru mannlegar prímata hefur mikla möguleika á þróun nýrra meðferða við erfðasjúkdómum. Sjúkdómslíkön sem ekki eru úr mönnum gera vísindamönnum kleift að rannsaka virkni og öryggi genameðferðar in vivo áður en farið er í klínískar rannsóknir á mönnum. Þessi aðferð getur dregið úr hættu á óvæntum aukaverkunum og bætt árangur klínískra rannsókna.
Ómannleg prímatlíkön eru sérstaklega gagnleg vegna þess að þau eru erfðafræðilega líkari mönnum samanborið við önnur dýr. Þeir hafa einnig betra forspárgildi þegar kemur að niðurstöðum genameðferðar hjá mönnum. Hins vegar er notkun ómannlegra prímata í rannsóknum umdeild vegna siðferðislegra og hagnýtra áhyggjuefna. Þess vegna eru önnur dýralíkön eins og mýs og rottur mikið notuð vegna lágs kostnaðar, smæðar, auðveldrar ræktunar og stutts kynslóðartíma. Þessi líkön hafa verið mikilvæg í þróun genameðferðarmeðferða við ýmsum sjúkdómum, þar á meðal slímseigjusjúkdómum, arfgengum blindu og dreyrasýki.
Líkön af ómannlegum prímatasjúkdómumgera vísindamönnum einnig kleift að rannsaka-langtímaáhrif genameðferðar, sem er mikilvægt til að meta öryggi og virkni nýrra meðferða. Að auki er hægt að nota líkön af sjúkdómum sem ekki eru mannlegir prímatar til að rannsaka ónæmissvörun við genameðferð, sem veitir mikilvæga innsýn í þróun ónæmisþols og ónæmissniðgönguaðferða.
Á heildina litið hefur samsetning genameðferðar og sjúkdómslíkana sem ekki eru mannlegar prímata tilhneigingu til að gjörbylta meðferð erfðasjúkdóma og veita sjúklingum og fjölskyldum þeirra nýja von.
