Fákirnislækningar, þar með talið andsense fákirni (ASOs) og siRNAs, eru orðin mikilvæg meðferðaraðferð fyrir sjúkdóma í miðtaugakerfi (CNS). Vegna þess að þessar stóru, neikvætt hlaðnar sameindir komast ekki á skilvirkan hátt yfir blóð-heilaþröskuldinn, skilar gjöf í mænuvökva þær beint inn í heila- og mænuvökva (CSF), sem gerir skilvirka dreifingu um miðtaugakerfið á sama tíma og það dregur úr almennri útsetningu og bætir lækningalega verkun.
Fæðing í mænuvökva hefur verið klínískt staðfest með meðferðum eins og nusinersen fyrir vöðvarýrnun í mænu og er í auknum mæli notuð við þróun meðferðar við taugahrörnunarsjúkdómum. Eftir gjöf dreifast fákirni hratt innan miðtaugakerfisins, hafa langvarandi búsetu í vefjum og umbrotna fyrst og fremst af kjarna fyrir brotthvarf um nýru. Þar af leiðandi ættu forklínískar rannsóknir að meta bæði almenn lyfjahvörf og miðtaugakerfis-sértækar breytur, þar á meðal lyfjadreifingu, umbrotsefnissnið, útsetningu fyrir heila- og mænuvökva og lyfjafræðilega lífmerki í heilavef.
Þar sem lyfjaþróun miðtaugakerfisins heldur áfram að fleygja fram eru áreiðanlegar skammtar í mænuvökva og sýnatökuaðferðir í heila- og mænuvökva nauðsynlegar til að búa til hágæða gagna um lyfjahvarfa/sjúkdóma. Öflugir forklínískir vettvangar sem samþætta gjöf í mænuvökva við alhliða lyfjafræðirannsóknir í miðtaugakerfi geta flýtt fyrir þróun og þýðingu fákirnismeðferðar sem miða að taugasjúkdómum.
